Insufficienza pancreatica esocrina: approvato dalla FDA il primo e unico prodott
La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato le capsule a rilascio prolungato (pancrelipasi) per il trattamento dell?insufficienza pancreatica esocrina (IPE) causata da fibrosi cistica (FC) o da altre patologie. Questo farmaco, ? il primo ed unico prodotto enzimatico pancreatico (PEP) ad ottenere l?approvazione della FDA in base alle nuove linee guida fissate per questa classe di farmaci.
“Se non curata, l?IPE provoca maldigestione, malassorbimento e malnutrizione e pu? addirittura comportare rischi per la vita – commenta Virginia Stallings, M.D., Direttrice del Nutrition Center presso il Children’s Hospital di Filadelfia, PA e Professoressa di Pediatria della Scuola di Medicina dell?Universit? della Pennsylvania. – Il trattamento dell?IPE ha i seguenti obiettivi: ottimizzare la digestione e l?assorbimento degli alimenti e delle sostanze nutritive, migliorare i risultati per i pazienti e prevenire la malnutrizione e i disturbi della crescita nei bambini e la perdita di peso negli adulti. Gli enzimi pancreatici rappresentano una componente importante nella cura efficace dell?IPE per l?intera durata di vita di un paziente.”
L?efficacia delle capsule a rilascio prolungato pancrelipasi, approvate dalla FDA, ? stata dimostrata in uno studio cross-over randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo al quale hanno partecipato 32 pazienti affetti da fibrosi cistica. L?endpoint di efficacia primaria era rappresentato dal coefficiente di assorbimento di grassi (CFA) il quale misura la percentuale di assorbimento di grassi assunti con l?alimentazione.
Nello studio in questione, il farmaco ha prodotto valori medi di CFA significativamente pi? elevati rispetto al placebo. Il coefficiente di assorbimento dei grassi medio durante il trattamento con pancrelipasi era infatti dell?89% rispetto al 49% del trattamento con il placebo, ossia una differenza media nel CFA del 41%. Il nuovo farmaco ha mostrato aumenti statisticamente significativi del CFA sia negli adulti di et? superiore a 18 anni, sia negli adolescenti di et? compresa tra i 12 e i 18 anni.
Non ? stata osservata alcuna differenza rilevante nell?ampiezza della risposta tra i gruppi di et?. L?incidenza degli eventi avversi (indipendentemente dalla causalit?) ? risultata pi? elevata durante il trattamento con il placebo (71%) rispetto al trattamento con pancrelipasi (50%).
“Quale primo ed unico prodotto ad essere approvato dalla FDA nella classe dei farmaci a base di enzimi pancreatici secondo le nuove linee guida, il farmaco contribuisce a rispondere alle necessit? di migliaia di pazienti affetti da IPE – ha affermato il Dott. Stephen Hill, Presidente di Solvay Pharmaceuticals, Inc. – Solvay Pharmaceuticals ? impegnata da oltre 20 anni nel mercato statunitense degli enzimi pancreatici ed ? orgogliosa di poter offrire questo prodotto approvato dalla FDA ai pazienti affetti dall?IPE.”
L?immissione in commercio della formulazione di pancrelipasi approvata dalla FDA ? prevista per il terzo trimestre del 2009, mentre quella attualmente in commercio continuer? ad essere disponibile fino al lancio del prodotto approvato dalla FDA.
L?Insufficienza Pancreatica Esocrina (IPE) ? una condizione derivante dalla carenza nella produzione e/o secrezione di enzimi pancreatici necessari a digerire le sostanze nutritive contenute negli alimenti. Per i pazienti affetti da IPE, gli enzimi pancreatici sono fondamentali per garantire un?alimentazione e condizioni di salute adeguate. I prodotti a base di enzimi pancreatici funzionano nei pazienti affetti da IPE rilasciando enzimi pancreatici nell?intestino tenue,contribuendo a scindere i grassi, le proteine e i carboidrati contenuti negli alimenti, agendo quindi da sostituto degli enzimi digestivi secreti dai pazienti.
L?IPE si pu? verificare come complicanza di una serie di patologie o condizioni fra cui la fibrosi cistica (FC), il carcinoma del pancreas, la chirurgia gastrointestinale e la pancreatine cronica. Le statistiche mostrano che oltre l?80% dei pazienti affetti da FC sono anche affetti da IPE che solitamente si sviluppa nel primo anno di vita. I prodotti originali appartenenti alla classe di farmaci a base di enzimi pancreatici sono antecedenti ai moderni requisiti normativi della FDA.
Negli ultimi due decenni, la commercializzazione dei prodotti appartenenti a questa classe ? stata autorizzata nella forma di farmaci con obbligo di ricetta medica senza l?approvazione ufficiale di una NDA (autorizzazione al commercio di un nuovo farmaco). Nel 2004, la FDA ha richiesto ai produttori di presentare le NDA per tutti i prodotti a base di enzimi pancreatici affinch? potessero continuare ad essere commercializzati. Entro aprile 2010, tutti gli enzimi pancreatici dovranno avere NDA approvate e dovranno essere prodotti in base alle nuove linee guida.
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