Anemia falciforme, migliora il trapianto di midollo

Anche per gli adulti affetti da anemia falciforme si potr? probabilmente ricorrere, tra non molto tempo, al trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche senza il rischio di effetti tossici e di malattia del trapianto contro l’ospite (Gvhd). A sottolinearlo sono i risultati di uno studio apparso di recente su New England Journal of Medicine, riguardanti la messa a punto di uno specifico protocollo in questi pazienti. In particolare, 10 individui, di et? compresa tra 16 e 45 anni, con anemia falciforme severa, sono stati sottoposti a irradiazione totale e al trattamento con alemtuzumab, prima del trapianto di cellule CD34+, e alla somministrazione di sirolimus al termine di quest’ultimo. Dopo un follow-up medio di 30 mesi, tutti i pazienti sono rimasti in vita e nove hanno mostrato un innesto stabile che ? stato in grado di revertire il fenotipo patologico, con una percentuale di linfociti CD3+ e di cellule CD14+15+ del 53,3?8,6% e 83,3?10,3%, rispettivamente. I livelli di emoglobina prima del trapianto di midollo e al termine del follow-up sono risultati pari a 9,0?0,3 e 12,6?0,5 g/dL rispettivamente. Sindrome da astinenza da narcotici, polmonite e artralgia, questi i principali eventi avversi. (L.A.)

Nejm 2009, 361:2309-2317

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