Artrite idiopatica giovanile sistemica. Buoni risultati per Canakinumab
16 MAG – Canakinumab, farmaco per il trattamento dell’artrite idiopatica giovanile sistemica in forma attiva (SJIA) nei pazienti dai 2 anni di età, è stato approvato in questi giorni dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. A darne annuncio è Novartis, casa farmaceutica che produce il farmaco, primo inibitore dell’interleuchina-1 beta approvato specificamente per la SJIA a richiedere una sola iniezione sottocutanea al mese.
La SJIA è il sottotipo più grave di artrite idiopatica giovanile e può colpire i bambini già da due anni di età e perdurare in età adulta. Sebbene la patologia possa avere conseguenze letali, le opzioni terapeutiche disponibili sono limitate. I corticosteroidi vengono spesso utilizzati per trattare i sintomi e il dolore, nonostante il loro utilizzo prolungato possa essere associato a eventi avversi potenzialmente gravi, come sindrome di Cushing, arresto della crescita e osteoporosi.
L’approvazione si è basata sui risultati di due studi di fase III, condotti su pazienti con SJIA – rara e invalidante forma di artrite infantile, caratterizzata da febbre intermittente, rash e artrite – di età compresa tra i 2 e i 19 anni, che hanno evidenziato significativi miglioramenti nella maggior parte dei pazienti trattati con Canakinumab. Lo studio 1 ha mostrato come, al giorno 15, l’84% dei pazienti trattati con una dose sottocutanea del farmaco avesse raggiunto l’endpoint primario della risposta pediatrica ACR30 (American College of Rheumatology 30), mentre tra i pazienti che hanno ricevuto il placebo la percentuale è stata del 10%. Nella parte open-label dello studio 2, 92 dei 128 pazienti hanno tentato di ridurre il dosaggio di corticosteroidi. Tra questi 92, il 62% è riuscito a ridurne drasticamente l’utilizzo e il 46% ne ha sospeso completamente l’assunzione. Nella parte di controllo dello studio 2, i pazienti del gruppo trattato con il farmaco hanno registrato, nel raffronto con il gruppo che ha ricevuto il placebo, una riduzione relativa del 64% nel rischio di ricorrenza (rapporto di rischio: 0,36; 95% CI: da 0,17 a 0,75).
Canakinumab è stato oggetto di ricerche in numerose condizioni autoinfiammatorie rare, come la sindrome periodica associata al recettore del fattore di necrosi tumorale (TRAPS), la febbre mediterranea familiare resistente alla colchicina (FMF) e la sindrome da iper-Ig (HIDS). Allo stato attuale, il farmaco è considerato un agente investigazionale per queste condizioni. Come tale, il ruolo che il farmaco potrebbe svolgere nel trattamento di queste condizioni e i potenziali benefici legati al suo utilizzo sono ancora oggetto di valutazioni. “Questa approvazione segna, negli USA, la seconda indicazione di Canakinumab per i pazienti affetti da condizioni autoinfiammatorie rare,” ha sottolineato Timothy Wright, Global Head of Development di Novartis Farma. “Siamo impegnati nel valutare l’utilizzo del medicinale in altre patologie infiammatorie mediate dall’interleuchina-1 beta, tra cui numerose malattie rare per le quali attualmente non esistono
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