Duchenne: nuovi risultati

Sono stati pubblicati su PNAS (Proceedings of the National Academy of Sciences) i risultati di una sperimentazione condotta presso i laboratori dell?Istituto Scientifico Universitario San Raffaele, dell?Universit? degli Studi di Milano, dell?Universit? di Milano-Bicocca, dell?Universit? di Pavia, dell?Istituto Medea e del Centro Ricerche Nicox.
La ricerca ha indagato gli effetti di una nuova molecola – HCT 1026 (nitroflurbiprofene) – su due modelli animali di distrofia muscolare.

I dettagli dello studio italiano
Il nitroflurbiprofene, oggetto anche di altri studi per il trattamento della demenza di Alzheimer, chimicamente ? un antinfiammatorio non steroideo cui ? stata aggiunta la capacit? di fungere da donatore di gruppi NO. Il nitrossido, deficitario nei pazienti distrofici, ? fondamentale per il metabolismo e la rigenerazione dei muscoli.
I ricercatori hanno somministrato l?HCT 1026 (per os) oppure prednisolone a topi con distrofia della cintura pelvica e distrofia di Duchenne, per un anno.

La nuova molecola riduce l?infiammazione, previene il danno muscolare e preserva numero e funzionalit? delle cellule satelliti, come evidenziato dal miglioramento morfologico, biochimico e funzionale del fenotipo e dal rallentamento della progressione della malattia negli animali. A questi effetti, gi? incoraggianti, se n?? aggiunto uno inatteso: quando ai topi sono state iniettate cellule staminali (mesoangioblasti), la presenza di HCT 1026 ne ha quadruplicato la capacit? di migrare e colonizzare le fibre muscolari.

L?azione sinergica del trattamento farmacologico con quello cellulare, osservata in questo studio, suggerisce una possibile strategia d?azione nei confronti non solo delle distrofie ma anche di altre patologie, caratterizzate da mutazioni genetiche diverse.

Le cellule staminali rappresentano una grande speranza per il trattamento di molte malattie ancora incurabili e, infatti, sono oggetto di numerosi studi in tutto il mondo.

Questa sperimentazione ha ricevuto il finanziamento di Parent Project (Associazione di genitori contro la Distrofia di Duchenne/Becker), Telethon, dell?AFM (Association Francaise contre les Myopathies), dell?Airc (Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro), dell?Unione Europea e del Ministero della Salute. I successi nell?utilizzo di mesoangioblasti sono stati messi in luce, solo pochi mesi fa, da un altro studio italiano, anch?esso finanziato da Telethon e Parent Project.

Elisabetta Lucchesini
(Brunelli S et al. Nitric oxide release combined with nonsteroidal antiinflammatory activity prevents muscular dystrophy pathology and enhances stem cell therapy. Proc Natl Acad Sci USA 2007; 104: 264-9)