Category Archives: Informazioni mediche

Nei pazienti con fibrosi cistica la terapia enzimatica pancreatica sostitutiva mediante capsule di liprotamasi (contenenti derivati biotecnologici altamente purificati di lipasi, proteasi e amilasi) alla dose di 1 capsula per pasto è ben tollerata e aumenta in modo significativo l’assorbimento di grassi e proteine, riducendo il peso delle feci. È l’esito di un trial internazionale di fase 3 a gruppi paralleli, in doppio cieco e controllato con placebo, coordinato da Drucy Borowitz della State university of New York at Buffalo (Usa). Sono stati coinvolti 138 soggetti di età pari o superiore a 7 anni affetti da fibrosi cistica con insufficienza pancreatica esocrina, compresi individui compromessi sotto il profilo nutrizionale e funzionale. I partecipanti sono stati sottoposti a un test basale per la rilevazione dei coefficienti di assorbimento di grassi e nitrogeni (Cfa e Cna) e del peso delle feci. Dopo un periodo di trattamento in aperto con lipromatasi, i soggetti sono stati randomizzati in proporzione 1:1 all’assunzione di capsule di lipromatasi o di placebo con 3 pasti e 2 snack al giorno. La differenza nelle variazioni del Cfa registrate tra il gruppo trattamento e quello placebo (espressa come media dei minimi quadrati) è stata di 15,1% per il sottogruppo con Cfa basale <40%, 8,6% per i soggetti con Cfa >40% al baseline e 10,6% per l’intera popolazione secondo l’analisi intent-to-treat. Risultati simili si sono visti per le modifiche del Cna. Il peso delle feci è apparso significativamente minore mentre la frequenza di evacuazione non ha subito variazioni.

J Cyst Fibros, 2011; 10(6):443-452

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Il trattamento dell’artrite idiopatica giovanile con inibitori del Tnf-alfa è meno efficace nell’ottenimento della condizione di malattia inattiva in quei pazienti che presentano una patologia correlata a entesite. Lo si evince da una revisione retrospettiva dei dati relativi a tutti i bambini affetti da artrite idiopatica giovanile ricoverati presso un unico centro accademico americano, che avevano iniziato una terapia con inibitori del Tnf-alfa. Un team di ricercatori della University of Alabama at Birmingham (Usa), guidato da Katherine J. Donnithorne, ha valutato il grado di riduzione della patologia (secondo i criteri di Wallace del 2004) a 1 anno dall’inizio del trattamento e il raggiungimento dello stato di malattia inattiva in qualunque momento del periodo di studio. Mediante analisi uni- e multivariata si sono poi determinati i fattori predittivi di inattivazione della patologia. In totale avevano iniziato il trattamento 125 pazienti, ma solo di 88 si sono resi disponibili i dati del follow-up a 1 anno. Molti soggetti (49%) cominciarono la terapia entro 6 mesi dalla diagnosi di artrite idiopatica giovanile, di cui, al basale, erano presenti diversi fenotipi: il 29% dei pazienti presentava un’entesite acuta e solo il 23% mostrava una poliartrite attiva. Al follow-up di 1 anno il 41% dei soggetti aveva conseguito l’inattivazione della patologia, mentre il 54% non riuscì a raggiungere mai tale condizione durante il periodo dello studio. Usando modelli multivariabili, è risultato che un’artrite correlata a entesite e alti punteggi al Childhood health assessment questionnaire (Chaq) al basale sono indipendentemente associati al fallimento di un’azione volta a ottenere in seguito il conseguimento dell’inattivazione della malattia.

J Rheumatol. 2011 Dec; 38(12): 2675-81

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I sintomi somatici in pazienti con sindrome climaterica si associano a disturbi emotivi ma non a malattie o fattori fisici. Sono queste le conclusioni di uno studio cinese, condotto presso l’università medica di Guangzhou, che ha analizzato 78 pazienti in periodo di climaterio con disturbi ansioso-depressivi e 72 donne che non presentavano questi disturbi. Gli autori hanno misurato i sintomi utilizzando la scala climaterica di Green, che prevede la compilazione di un questionario; hanno inoltre registrato dati demografici e controllato parametri fisiologici come l’ormone sessuale, la pressione sanguigna, la densità ossea, il recettore alfa degli estrogeni; infine hanno controllato i disturbi psicologici attraverso la Hamilton anxiety rating scale (Hars-14) basata su 14 item che individuano e misurano numerosi sintomi psichici. Nel gruppo con disturbi ansioso-depressivi si sono registrati livelli significativamente inferiori di estradiolo e di progesterone e valori superiori della scala di Green. Inoltre, i sintomi somatici, di ansia e depressione si sono associati positivamente con l’Hars-14 e negativamente con i livelli di estrogeni. Invece, la scala climaterica di Green non ha evidenziato correlazioni statistiche con la pressione sanguigna, la densità ossea o altri fattori. Infine, tra i due gruppi non si sono rilevate differenze sostanziali nella frequenza degli alleli o nei polimorfismi del recettore alfa degli estrogeni.

Arch Gynecol Obstet. 2011 Nov 29. 

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Il National Institute for health and Clinical Excellence (NICE) ha prodotto recentemente (aprile 2012) un documento in cui vengono individuate le caratteristiche farmacoeconomiche dei 3 farmaci (imatinib, dasatinib, nilotinib) inibitori delle tirosinkinasi (TK) che sono attualmente indicati per il trattamento della leucemia mieloide cronica (LMC). La LMC è una malattia mieloproliferativa cronica che colpisce da 1 a 2 persone ogni 100.000 abitanti e rappresenta il 15-20% circa di tutte le leucemie dell’adulto, con simile percentuale nel sesso femminile e maschile; può manifestarsi in ogni età, con età mediana di comparsa intorno ai 58 anni e con assoluta rarità in età infantile. Più del 90% dei pazienti presenta positività del cromosoma Philadelphia che risulta dal gene di fusione bcr/abl codificante per una proteina tirosinkinasica che, controllando la proliferazione, determina il “vantaggio proliferativo” delle cellule ematopoietiche. Sono stati valutati i risultati di trials clinici di buona qualità DASISION (dasatinib vs imatinib) e ENEST (nilotinib vs imatinib). L’agenzia britannica ha formulato l’impossibilità di differenziare dasatinib e nilotinib per quanto attiene il grado di efficacia clinica, mentre l’uso di dasatinib si è dimostrato meno “cost-effective”. Le conclusioni hanno portato quindi alla raccomandazione di rimborsabilità di nilotinib come prima linea di trattamento e nei pazienti resistenti e/o intolleranti alle dosi standard di imatinib. È stato inoltre ribadito di porre attenzione all’utilizzo di dasatinib e nilotinib in pazienti con potenziali possibilità di allungamenti del QT.

NICE technology appraisal guidance 251, april 2012
guidance.nice.org.uk/ta251

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